Genlar xususiyatlarni boshqaradigan asosiy genetik birliklardir.RNK dan tashkil topgan ba'zi viruslarning genlaridan tashqari, ko'pchilik organizmlarning genlari DNK dan iborat..Organizmlarning aksariyat kasalliklari genlar va atrof-muhit o'rtasidagi o'zaro ta'sir natijasida yuzaga keladi.Gen terapiyasi asosan ko'plab kasalliklarni davolash yoki engillashtirishi mumkin.Gen terapiyasi tibbiyot va farmatsevtika sohasidagi inqilob hisoblanadi.Keng ma'noda gen terapiyasi dorilariga DNK bilan o'zgartirilgan DNK preparatlari (masalan, virusli vektorlarga asoslangan in vivo gen terapiyasi preparatlari, in vitro gen terapiyasi preparatlari, yalang'och plazmid preparatlari va boshqalar) va RNK preparatlari (masalan, antisens oligonukleotid preparatlari, siRNK preparatlari va mRNK gen terapiyasi va boshqalar);tor ma'noda gen terapiyasi preparatlari asosan plazmid DNK preparatlari, virusli vektorlarga asoslangan gen terapiyasi preparatlari, bakterial vektorlarga asoslangan gen terapiyasi preparatlari, genlarni tahrirlash tizimlari va in vitro gen modifikatsiyasi uchun hujayra terapiyasi preparatlarini o'z ichiga oladi.Ko'p yillar davom etgan mashaqqatli rivojlanishdan so'ng, gen terapiyasi dorilari dalda beruvchi klinik natijalarga erishdi.(DNK vaktsinalari va mRNK vaktsinalarini hisobga olmaganda) Hozirgi vaqtda dunyoda 45 ta gen terapiyasi dori vositalari marketing uchun tasdiqlangan.Bu yil marketing uchun jami 9 ta gen terapiyasi tasdiqlangan, shu jumladan bu yil birinchi marta marketing uchun tasdiqlangan 7 ta gen terapiyasi, xususan: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin va Ebvallo, (Eslatma: Qolgan ikkitasi joriy yilda Qo'shma Shtatlarda tasdiqlangan. 2022-yil avgust oyida Amerika Qoʻshma Shtatlarida marketing boʻyicha DA va 2019-yilda Yevropa Ittifoqi tomonidan marketing uchun tasdiqlangan; .) Koʻproq va koʻproq gen terapiyasi mahsulotlari ishlab chiqarilishi va gen terapiyasi texnologiyasining jadal rivojlanishi bilan gen terapiyasi tez rivojlanish davrini boshlab beradi.

Gen terapiyasining tasnifi (Rasm manbai: Bio-Matrix)

Ushbu maqolada marketing uchun tasdiqlangan 45 ta gen terapiyasi (DNK vaktsinalari va mRNK vaktsinalari bundan mustasno) keltirilgan.

1. In vitro gen terapiyasi

(1) Strimvelis

Kompaniya: GlaxoSmithKline (GSK) tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2016 yil may oyida Evropa Ittifoqi tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: Og'ir kombinatsiyalangan immunitet tanqisligini (SCID) davolash uchun.

Izohlar: Ushbu terapiyaning umumiy jarayoni avval bemorning o'z gematopoetik ildiz hujayralarini olish, ularni kengaytirish va in vitro etishtirish, so'ngra retrovirus yordamida gematopoetik ildiz hujayralariga funktsional ADA (adenozin deaminaza) gen nusxasini kiritish va nihoyat modifikatsiyalangan gematopoetik ildiz hujayralarini in'ektsiya qilishdan iborat.Klinik natijalar Strimvelis bilan davolangan ADA-SCID bemorlarining 3 yillik omon qolish darajasi 100% ekanligini ko'rsatadi.

(2) Zalmoksis

Kompaniya: Italiya MolMed kompaniyasi tomonidan ishlab chiqarilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2016 yilda Yevropa Ittifoqidan shartli marketing ruxsatnomasini oldi.

Ko'rsatkichlar: Gematopoetik ildiz hujayralari transplantatsiyasidan so'ng bemorlarning immun tizimining yordamchi terapiyasi uchun ishlatiladi.

Izohlar: Zalmoksis - bu retrovirus vektorlar tomonidan o'zgartirilgan allogenik T hujayrali o'z joniga qasd qilish genining immunoterapiyasidir.Ushbu usul allogen T hujayralarini genetik jihatdan o'zgartirish uchun retrovirus vektorlaridan foydalanadi, shuning uchun genetik jihatdan o'zgartirilgan T hujayralari 1NGFR va HSV-TK Mut2 o'z joniga qasd qilish genlari odamlarga har qanday vaqtda gansiklovir (gansiklovir) preparatlarini qo'llashga imkon beradi, bu esa salbiy immunitet reaktsiyalarini keltirib chiqaradigan T hujayralarini o'ldiradi, EHHning mumkin bo'lgan immunologik buzilishining oldini oladi va GiVHD dan keyingi immunologik rekonstruksiyani ta'minlaydi. skor.

(3) Invossa-K

Kompaniya: TissueGene (KolonTissueGene) tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2017 yil iyul oyida Janubiy Koreyada listing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: degenerativ tizza artritini davolash uchun.

Izohlar: Invossa-K - bu inson xondrositlarini o'z ichiga olgan allogen hujayra gen terapiyasi.Allogen hujayralar in vitro genetik jihatdan o'zgartiriladi va o'zgartirilgan hujayralar artikulyar in'ektsiyadan so'ng transformatsiya qiluvchi o'sish omili b1 (TGF-b1) ni ifodalashi va ajratishi mumkin.b1), shu bilan osteoartrit belgilari yaxshilanadi.Klinik natijalar Invossa-K tizza artritini sezilarli darajada yaxshilashi mumkinligini ko'rsatadi.2019 yilda Koreya oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi tomonidan bekor qilingan, chunki ishlab chiqaruvchi ishlatilgan ingredientlarni noto'g'ri belgilab qo'ygan.

(4) Zynteglo

Kompaniya: bluebird bio tomonidan o'rganilgan va ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2019-yilda marketing uchun Yevropa Ittifoqi tomonidan tasdiqlangan va 2022-yil avgust oyida AQShda marketing uchun FDA tomonidan tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Transfuzionga bog'liq b-talassemiyani davolash uchun.

Izohlar: Zynteglo lentiviral in vitro gen terapiyasi bo'lib, u bemordan lentiviral vektor orqali olingan gematopoetik ildiz hujayralariga oddiy b-globin genining (bA-T87Q-globin geni) funktsional nusxasini kiritadi va keyin bu genetik jihatdan o'zgartirilgan bemorning autolog gematopo hujayralariga qayta kiritiladi.Bemorda normal bA-T87Q-globin geniga ega bo'lgandan so'ng, ular normal HbAT87Q oqsilini ishlab chiqarishi mumkin, bu qon quyish ehtiyojini samarali ravishda kamaytiradi yoki yo'q qiladi.Bu 12 yosh va undan katta bemorlarga umrbod qon quyish va umrbod dori-darmonlarni almashtirish uchun mo'ljallangan bir martalik terapiya.

(5) Skysona

Kompaniya: bluebird bio tomonidan o'rganilgan va ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2021-yil iyul oyida Yevropa Ittifoqi tomonidan marketing uchun maʼqullangan va 2022-yil sentabrda AQShda marketing uchun FDA tomonidan tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: erta miya adrenolökodistrofiyasini (CALD) davolash uchun.

Izohlar: Skysona gen terapiyasi erta bosqichdagi miya yarim adrenolökodistrofiyasini (CALD) davolash uchun tasdiqlangan yagona bir martalik gen terapiyasidir.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) - gematopoetik ildiz hujayra lentiviral in vitro gen terapiyasi Lenti-D.Terapiyaning umumiy tartibi quyidagicha: bemordan otologik gematopoetik ildiz hujayralari olinadi, transduktsiya qilinadi va insonning ABCD1 genini tashuvchi lentivirus tomonidan o'zgartiriladi va keyin bemorga qayta yuboriladi.U 18 yoshgacha bo'lgan, ABCD1 gen mutatsiyasiga ega bo'lgan bemorlarni va CALDni davolash uchun ishlatiladi.

(6) Kimriya

KOMPANIYA: Novartis tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2017 yil avgust oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: B-hujayrali o'tkir limfoblastik leykemiya (ALL) va relapsli va refrakter DLBCLni davolash.

Izohlar: Kymriah - bu lentiviral in vitro gen terapiyasi preparati bo'lib, CD19-ga qaratilgan va 4-1BB qo'zg'atuvchi omildan foydalangan holda dunyoda marketing uchun tasdiqlangan birinchi CAR-T terapiyasi.Uning narxi AQShda 475 000 dollar, Yaponiyada 313 000 dollar.

(7) Yescarta

Kompaniya: Kite Pharma tomonidan ishlab chiqilgan, Gilead (GILD) sho'ba korxonasi.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2017 yil oktyabr oyida marketing uchun tasdiqlangan;Fosun Kite, Kite Pharma kompaniyasidan Yescarta texnologiyasini taqdim etdi va ruxsat olgandan keyin uni Xitoyda ishlab chiqardi.Mamlakatda ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: relapsli yoki refrakter katta B hujayrali limfomani davolash uchun.

Izohlar: Yescarta - bu retrovirus in vitro gen terapiyasi, bu dunyodagi ikkinchi tasdiqlangan CAR-T terapiyasi.U CD19 ni nishonga oladi va CD28 kostimulyatorini qabul qiladi.Uning narxi AQShda 373 000 dollarni tashkil qiladi.

(8) Tekartus

Kompaniya: Gilad (GILD) tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2020 yil iyul oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: relapsli yoki refrakter mantiya hujayrali lenfoma uchun.

Izohlar: Tecartus CD19 ga mo'ljallangan autolog CAR-T hujayra terapiyasi bo'lib, u dunyoda marketing uchun tasdiqlangan uchinchi CAR-T terapiyasidir.

(9) Breyanzi

KOMPANIYA: Bristol-Myers Squibb (BMS) tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2021 yil fevral oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: Relaps yoki refrakter (R / R) katta B hujayrali lenfoma (LBCL).

Izohlar: Breyanzi - bu lentivirusga asoslangan in vitro gen terapiyasi, CD19 ga qaratilgan dunyoda marketing uchun tasdiqlangan to'rtinchi CAR-T terapiyasi.Breyanzining ma'qullanishi Bristol-Myers Squibb uchun uyali immunoterapiya sohasidagi muhim bosqich bo'lib, u 2019 yilda Celgeneni 74 milliard dollarga sotib olganida qo'lga kiritgan.

(10) Abekma

Kompaniya: Bristol-Myers Squibb (BMS) va bluebird bio tomonidan birgalikda ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2021 yil mart oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: relaps yoki refrakter multipl miyelom.

Izohlar: Abecma lentivirusga asoslangan in vitro gen terapiyasi, BCMAga qaratilgan dunyodagi birinchi CAR-T hujayra terapiyasi va FDA tomonidan tasdiqlangan beshinchi CAR-T terapiyasi.Preparatning printsipi in vitroda lentivirus vositachiligida gen modifikatsiyasi orqali bemorning o'z T hujayralarida kimerik BCMA retseptorlarini ifodalashdan iborat.Bemorlarda genetik jihatdan o'zgartirilmagan T hujayralarini yo'q qilish, so'ngra bemorlarda BCMA ifodalovchi saraton hujayralarini qidiradigan va o'ldiradigan o'zgartirilgan T hujayralarini qayta tiklash uchun davolash.

(11) Libmeldy

KOMPANIYA: Orchard Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: Evropa Ittifoqi tomonidan 2020 yil dekabr oyida ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Metakromatik leykodistrofiyani (MLD) davolash uchun.

Izohlar: Libmeldy - bu lentivirus tomonidan in vitro genetik jihatdan o'zgartirilgan autolog CD34+ hujayralariga asoslangan gen terapiyasi.Klinik ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, Libmeldining bir marta vena ichiga yuborilishi xuddi shu yoshdagi davolanmagan bemorlarda og'ir motor va kognitiv buzilishlarga nisbatan erta boshlangan MLD kursini samarali o'zgartirishi mumkin.

(12) Benoda

Kompaniya: WuXi Giant Nuo tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: NMPA tomonidan 2021 yil sentyabr oyida rasman tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: relapsli yoki refrakter katta B-hujayrali limfoma (r / r LBCL) bo'lgan kattalardagi bemorlarni ikkinchi yoki undan yuqori tizimli terapiyadan keyin davolash.

Izohlar: Beinoda anti-CD19 CAR-T gen terapiyasi bo'lib, u WuXi Juro kompaniyasining asosiy mahsulotidir.Bu Xitoyda tasdiqlangan ikkinchi CAR-T mahsulotidir, relapsli/refrakterli yirik B-hujayrali limfoid WuXi Giant Nuo bundan tashqari boshqa ko'plab ko'rsatkichlarni, jumladan follikulyar limfoma (FL), mantiya hujayrali limfoma (MCL), surunkali limfotsitik hujayrali lenfoma (LLK) ni davolash uchun Regiorensai in'ektsiyasini ishlab chiqishni rejalashtirmoqda. ma (DLBCL) va o'tkir limfoblastik leykemiya (ALL).

(13) CARVYKTI

Kompaniya: Legend Biotech kompaniyasining marketing uchun tasdiqlangan birinchi mahsuloti.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2022 yil fevral oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: relapsli yoki refrakter ko'p miyelomni davolash uchun (R/R MM).

Izohlar: CARVYKTI (siltakabtagene autoleucel, qisqacha Cilta-cel) - bu B-hujayralarining pishib etish antijeni (BCMA) ga qaratilgan ikkita bitta domenli antikorga ega bo'lgan CAR-T hujayra immun gen terapiyasi.Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, CARVYKTI Qaytarilgan yoki refrakter ko'p miyelomli bemorlarda to'rt yoki undan ko'p muolajalarni (shu jumladan proteazoma inhibitörleri, immunomodulyatorlar va anti-CD38 monoklonal antikorlarini) olgan bemorlarda umumiy javob darajasi 98% ni tashkil qiladi.

(14)Ebvallo

KOMPANIYA: Atara Biotherapeutics tomonidan ishlab chiqilgan.

Yevropa Komissiyasi (EC) 2022 yil dekabr oyida marketing bo'yicha, bu marketing uchun tasdiqlangan dunyodagi birinchi universal T hujayra terapiyasi.

Ko'rsatmalar: Epstein-Barr virusi (EBV) bilan bog'liq transplantatsiyadan keyingi limfoproliferativ kasallik (EBV + PTLD) uchun monoterapiya sifatida, davolanayotgan bemorlar kattalar va 2 yoshdan oshgan bolalar bo'lishi kerak, ular ilgari kamida bitta boshqa dori terapiyasini olganlar.

Izohlar: Ebvallo allojenik EBVga xos universal T-hujayra gen terapiyasi bo'lib, HLA-cheklangan usulda EBV bilan kasallangan hujayralarni yo'q qiladi va yo'q qiladi.Ushbu terapiyaning ma'qullanishi 3-fazaning asosiy klinik tadqiqotlari natijalariga asoslanadi va natijalar HCT guruhi va SOT guruhining ORR 50% ekanligini ko'rsatdi.To'liq remissiya (CR) darajasi 26,3% ni, qisman remissiya (PR) darajasi 23,7% va o'rtacha remissiya vaqti (TTR) 1,1 oyni tashkil etdi.Remissiyaga erishgan 19 nafar bemordan 11 nafarida 6 oydan ortiq javob muddati (DOR) bor edi.Bundan tashqari, xavfsizlik nuqtai nazaridan, graft-versus-host kasalligi (GvHD) yoki Ebvallo bilan bog'liq sitokinlarni chiqarish sindromi kabi nojo'ya reaktsiyalar yuzaga kelmadi.

2. Virusli vektorlarga asoslangan in vivo gen terapiyasi

(1) Gendisin/Jin Sheng

Kompaniya: Shenzhen Saibainuo kompaniyasi tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2003 yilda Xitoyda ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: bosh va bo'yin skuamoz hujayrali karsinomani davolash uchun.

Eslatma: Rekombinant inson p53 adenovirus in'ektsiyasi Gendicine/Jinyousheng - Shenzhen Saibainuo kompaniyasiga tegishli mustaqil intellektual mulk huquqlariga ega bo'lgan adenovirus vektor gen terapiyasi preparati.Odamning 5-toifa adenovirusi inson adenovirusining 5-turidan iborat. Birinchisi, preparatning o'smaga qarshi ta'siri uchun asosiy tuzilma, ikkinchisi esa asosan tashuvchi vazifasini bajaradi.Adenovirus vektori p53 terapevtik genini maqsadli hujayraga olib boradi, maqsadli hujayrada p53 o'simtani bostiruvchi genni va uning gen ekspressiyasini ifodalaydi. Mahsulot turli xil saratonga qarshi genlarni tartibga solishi va turli onkogenlarning faoliyatini susaytirishi mumkin, shu bilan organizmning maqsadini kuchaytiradi o'simta va o'simtani bostirish.

(2) Rigvir

Kompaniya: Latima kompaniyasi, Latviya tomonidan ishlab chiqilgan.

Listing vaqti: 2004 yilda Latviyada listing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: melanomani davolash uchun.

Izohlar: Rigvir - bu genetik jihatdan o'zgartirilgan ECHO-7 enterovirus vektoriga asoslangan gen terapiyasi.Hozirgi vaqtda preparat Latviya, Estoniya, Polsha, Armaniston, Belarusiya va boshqalarda qabul qilingan va Evropa Ittifoqi mamlakatlarida EMA ro'yxatidan o'tkazilmoqda.So'nggi o'n yil ichida klinik holatlar Rigvir onkolitik virusi xavfsiz va samarali ekanligini isbotladi va melanoma bilan og'rigan bemorlarning omon qolish darajasini 4-6 baravar oshirishi mumkin.Bundan tashqari, ushbu terapiya turli xil saraton kasalliklariga, shu jumladan kolorektal saraton, oshqozon osti bezi saratoni, siydik pufagi saratoni saratoni, buyrak saratoni, prostata saratoni, o'pka saratoni, bachadon saratoni, limfosarkoma va boshqalar uchun ham qo'llaniladi.

(3) Onkorin

Kompaniya: Shanxay Sanvey Biologik kompaniyasi tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2005 yilda Xitoyda ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: bosh va bo'yin o'smalari, jigar saratoni, oshqozon osti bezi saratoni, bachadon bo'yni saratoni va boshqa saraton kasalliklarini davolash.

Izohlar: Onkorin (kāngāī) - tashuvchi sifatida adenovirusdan foydalanadigan onkolitik virusli gen terapiyasi mahsuloti.Onkolitik adenovirus olinadi, u p53 geni yetishmaydigan yoki g'ayritabiiy o'smalarda ko'payib, o'simta hujayralarining lizisiga olib keladi va shu bilan o'simta hujayralarini o'ldiradi.normal hujayralarga zarar bermasdan.Klinik tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, Ankerui turli xil xavfli o'smalar uchun yaxshi xavfsizlik va samaradorlikka ega.

(4) Glibera

Kompaniya: uniQure tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2012 yilda Evropada ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: qat'iy cheklangan yog'li dietaga qaramay, lipoprotein lipaza etishmovchiligini (LPLD) og'ir yoki takroriy pankreatit epizodlari bilan davolash.

Izohlar: Glybera (alipogene tiparvovec) - bu AAV ga asoslangan gen terapiyasi preparati bo'lib, u LPL terapevtik genini mushak hujayralariga o'tkazish uchun tashuvchi sifatida AAV dan foydalanadi, shuning uchun tegishli hujayralar ma'lum miqdorda lipoprotein lipaza ishlab chiqarishi mumkin.Dori 2017-yilda bozordan olib tashlangan. Uni olib qo‘yish sababi ikki omil bilan bog‘liq bo‘lishi mumkin: yuqori narx va bozor talabining cheklanganligi.Preparatning o'rtacha davolash narxi 1 million AQSh dollarini tashkil etadi va hozirgacha faqat bitta bemor uni sotib olgan va foydalangan.Tibbiy sug'urta kompaniyasi buning uchun 900 000 AQSh dollarini qoplagan bo'lsa-da, bu sug'urta kompaniyasi uchun ham nisbatan katta yuk.Bundan tashqari, preparat tomonidan maqsadli ko'rsatkichlar juda kam uchraydi, kasallik darajasi taxminan 1 millionda 1 va noto'g'ri tashxisning yuqori darajasi.

(5) Imlygik

Kompaniya: Amgen tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2015 yilda u Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: jarrohlik yo'li bilan butunlay olib tashlanishi mumkin bo'lmagan melanoma lezyonlarini davolash.

Izohlar: Imlygic - bu irsiy texnologiya (uning ICP34.5 va ICP47 gen bo'laklarini o'chirish va virusga inson granulotsit makrofagi koloniyasini stimulyatsiya qiluvchi omil GM-CSF genini kiritish) orqali o'zgartirilgan 1-turdagi zaiflashgan gerpes simplex virusi (HSV-1) onkologik davolashda birinchi navbatda FDA virusi.Qo'llash usuli intralezyonal in'ektsiya bo'lib, u o'simta hujayralarining yorilishi, o'simtadan kelib chiqqan antijenler va GM-CSFni chiqarish va o'simtaga qarshi immunitet reaktsiyalarini rag'batlantirish uchun to'g'ridan-to'g'ri melanoma lezyonlariga kiritilishi mumkin.

(6) Luxturna

Kompaniya: Roche kompaniyasining sho''ba korxonasi Spark Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2017 yilda FDA tomonidan marketing uchun tasdiqlangan, keyin esa 2018 yilda Evropada marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: RPE65 genining ikki nusxadagi mutatsiyalari tufayli ko'rish qobiliyatini yo'qotgan, ammo etarli miqdordagi hayotiy retinal hujayralarni saqlaydigan bolalar va kattalarni davolash uchun.

Izohlar: Luxturna - bu subretinal in'ektsiya yo'li bilan qo'llaniladigan AAV asosidagi gen terapiyasi.Gen terapiyasi bemorning retinal hujayralariga oddiy RPE65 genining funktsional nusxasini kiritish uchun tashuvchi sifatida AAV2 dan foydalanadi, shuning uchun mos keladigan hujayralar normal RPE65 oqsilini ifodalaydi, bemorning RPE65 oqsili etishmovchiligini qoplaydi va shu bilan bemorning ko'rish qobiliyatini yaxshilaydi.

(7) Zolgensma

Kompaniya: Novartis sho'ba korxonasi AveXis tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2019 yil may oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: 2 yoshgacha bo'lgan o'murtqa mushak atrofiyasi (SMA) bemorlarini davolash.

Izohlar: Zolgensma - bu AAV vektoriga asoslangan gen terapiyasi.Ushbu dori butun dunyo bo'ylab marketing uchun tasdiqlangan o'murtqa mushak atrofiyasi uchun yagona bir martalik davolash rejasidir.Preparatning chiqarilishi orqa miya mushaklari atrofiyasini davolashda yangi davrni ochadi.sahifa, muhim bosqichdir.Ushbu gen terapiyasi normal SMN1 oqsilini ishlab chiqarish uchun vena ichiga infuziya orqali bemorga normal SMN1 genini kiritish uchun scAAV9 vektoridan foydalanadi va shu bilan motor neyronlari kabi ta'sirlangan hujayralar funktsiyasini yaxshilaydi.Aksincha, SMA preparatlari Spinraza va Evrysdi uzoq muddatli takroriy dozani talab qiladi.Spinraza har to'rt oyda bir marta o'murtqa in'ektsiya yo'li bilan beriladi va Evrysdi kunlik og'iz dori hisoblanadi.

(8) Delytact

Kompaniya: Daiichi Sankyo Company Limited tomonidan ishlab chiqilgan (TYO: 4568).

Bozorga chiqish vaqti: 2021-yil iyun oyida Yaponiya Sogʻliqni saqlash, mehnat va farovonlik vazirligidan (MHLW) shartli ruxsatnoma.

Ko'rsatkichlar: malign gliomani davolash uchun.

Izohlar: Delytact butun dunyo bo'ylab tasdiqlangan to'rtinchi onkolitik virus gen terapiyasi mahsuloti va malign gliomani davolash uchun tasdiqlangan birinchi onkolitik virus mahsulotidir.Delytact - bu doktor Todo va uning hamkasblari tomonidan ishlab chiqilgan genetik jihatdan yaratilgan herpes simplex virusi 1 (HSV-1) onkolitik virusi.Delytact ikkinchi avlod HSV-1 ning G207 genomiga qo'shimcha deletsiya mutatsiyalarini kiritadi, bu uning saraton hujayralarida selektiv replikatsiyasini kuchaytiradi va yuqori xavfsizlikni ta'minlagan holda o'simtaga qarshi immun javoblarni keltirib chiqaradi.Delytact hozirda klinik baholashdan o'tayotgan birinchi uchinchi avlod onkolitik HSV-1 hisoblanadi.Yaponiyada Delytactni tasdiqlash asosan bitta qo'l bosqichi 2 klinik sinoviga asoslangan.Takroriy glioblastoma bilan og'rigan bemorlarda Delytact bir yillik omon qolish darajasining asosiy yakuniy nuqtasiga erishdi va natijalar Delytact G207 bilan solishtirganda yaxshi samaradorlikni ko'rsatdi.Kuchli replikativ kuch va yuqori antitumor faolligi.Bu ko'krak, prostata, shvannomalar, nazofarengeal, gepatotsellyulyar, kolorektal, malign periferik asab qobig'i o'smalari va qalqonsimon saratonning qattiq o'sma modellarida samarali bo'ldi.

(9) Yuqori

KOMPANIYA: PTC Therapeutics, Inc. tomonidan ishlab chiqilgan (NASDAQ: PTCT).

Bozorga chiqish vaqti: Evropa Ittifoqi tomonidan 2022 yil iyul oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: aromatik L-aminokislota dekarboksilaza (AADC) etishmovchiligi uchun 18 oylik va undan katta yoshdagi bemorlarni davolash uchun tasdiqlangan.

Izohlar: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) tashuvchisi sifatida adeno bilan bog'langan 2-toifa virus (AAV2) bilan in vivo gen terapiyasi.Bemorlar AADC fermentini kodlovchi gendagi mutatsiyalar tufayli kasal bo'lib qolishadi.AAV2 AADC fermentini kodlaydigan sog'lom genni olib yuradi.Gen kompensatsiyasi shakli terapevtik ta'sirga erishadi.Nazariy jihatdan, bitta ma'muriyat uzoq vaqt davomida samarali bo'ladi.Bu to'g'ridan-to'g'ri miyaga yuboriladigan birinchi gen terapiyasi.Marketing ruxsati Yevropa Ittifoqining barcha 27 aʼzo davlatlariga, shuningdek Islandiya, Norvegiya va Lixtenshteynga nisbatan qoʻllaniladi.

(10) Roctavian

Kompaniya: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2022 yil avgust oyida Yevropa Ittifoqi tomonidan marketing uchun tasdiqlangan;2022 yil noyabr oyida Buyuk Britaniya Dorilar va Sog'liqni saqlash mahsulotlari boshqarmasi (MHRA) tomonidan marketing ruxsati.

Ko'rsatmalar: FVIII omil inhibisyonu tarixi bo'lmagan va AAV5 antikorlari uchun salbiy bo'lgan og'ir gemofiliya A bo'lgan katta yoshli bemorlarni davolash uchun.

Izohlar: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) vektor sifatida AAV5 dan foydalanadi va B domeni o'chirilgan holda inson koagulyatsion omil VIII (FVIII) ifodasini boshqarish uchun inson jigariga xos HLP promouteridan foydalanadi.Evropa Komissiyasining valoktokogen roxaparvovec marketingini tasdiqlash to'g'risidagi qarori preparatning klinik rivojlanishi loyihasining umumiy ma'lumotlariga asoslanadi.Ular orasida, GENER8-1 klinik sinovining III bosqichi natijalari shuni ko'rsatdiki, ro'yxatga olishdan oldingi yil ma'lumotlari bilan solishtirganda, valoktokogen roxaparvovecning bir martalik infuzionidan so'ng, sub'ektning yillik qon ketish tezligi (ABR) sezilarli darajada pasaygan, rekombinant koagulyatsion omil VIII (F8) dan foydalanish chastotasi sezilarli darajada pasaygan, organizmdagi F8 oqsillari faolligi sezilarli darajada pasaygan.4 haftalik davolanishdan so'ng, sub'ektning yillik F8 foydalanish darajasi va davolanishni talab qiladigan ABR mos ravishda 99% va 84% ga kamaydi va farq statistik jihatdan ahamiyatli edi (p<0.001).Xavfsizlik profili yaxshi edi va hech bir sub'ektda F8 omil inhibisyonu, malignite yoki trombozning nojo'ya ta'sirlari kuzatilmagan va davolanish bilan bog'liq jiddiy nojo'ya hodisalar (SAE) haqida xabar berilmagan.

(11) Hemgenix

Kompaniya: UniQure korporatsiyasi tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2022 yil noyabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: gemofiliya B bilan kasallangan katta yoshli bemorlarni davolash uchun.

Izohlar: Hemgenix - bu AAV5 vektoriga asoslangan gen terapiyasi.Preparat tomir ichiga yuboriladigan koagulyatsion omil IX (FIX) gen varianti FIX-Padua bilan jihozlangan.Qo'llashdan so'ng, gen jigarda FIX koagulyatsion omilni ifodalashi va sekretsiya qilishi mumkin qon ivish funktsiyasini bajarish uchun qonga kirgandan so'ng, davolash maqsadiga erishish uchun, nazariy jihatdan, bitta administratsiya uzoq vaqt davomida samarali bo'ladi.

(12) Adstiladrin

Kompaniya: Ferring Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2022 yil dekabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Bacillus Calmette-Guerin (BCG) ga javob bermaydigan yuqori xavfli mushak invaziv bo'lmagan siydik pufagi saratonini (NMIBC) davolash uchun.

Izohlar: Adstiladrin - bu ko'paytirilmaydigan adenoviral vektorga asoslangan gen terapiyasi, u maqsadli hujayralardagi interferon alfa-2b oqsilini haddan tashqari ko'paytirishi mumkin va siydik kateteri orqali siydik pufagiga kiritiladi (uch oyda bir marta yuboriladi), virus vektori siydik pufagining hujayralariga samarali infektsiyani yuqtirishi mumkin, so'ngra alfa-2b oqsilini ortiqcha siqib chiqarishi mumkin.Ushbu yangi gen terapiya usuli bemorning siydik pufagi devori hujayralarini interferon ishlab chiqaradigan miniatyura "zavod" ga aylantiradi va shu bilan bemorning saratonga qarshi kurashish qobiliyatini oshiradi.

Adstiladrinning xavfsizligi va samaradorligi ko'p markazli klinik tadqiqotda baholandi, shu jumladan BCG-ga javob bermaydigan NMIBC xavfi yuqori bo'lgan 157 bemor.Bemorlar Adstiladrinni har uch oyda bir marta 12 oygacha yoki davolash uchun qabul qilinishi mumkin bo'lmagan toksiklik yoki yuqori darajadagi NMIBC takrorlanmaguncha qabul qilishdi.Umuman olganda, Adstiladrin bilan davolangan ro'yxatga olingan bemorlarning 51 foizi to'liq javobga erishdi (tsistoskopiya, biopsiya to'qimalari va siydikda ko'rilgan saratonning barcha belgilari yo'qolishi).

3. Kichik nuklein kislotali preparatlar

(1) Vitraven

Kompaniya: Ionis Pharma (sobiq Isis Pharma) va Novartis tomonidan birgalikda ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 1998 va 1999 yillarda FDA va EI EMA tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: OIV bilan kasallangan bemorlarda sitomegalovirus retinitini davolash uchun.

Izohlar: Vitravene antisensli oligonükleotid preparati bo'lib, u dunyodagi marketing uchun tasdiqlangan birinchi oligonükleotid preparatidir.Listingning dastlabki bosqichida CMVga qarshi dorilarga bozor talabi juda dolzarb edi;keyinchalik yuqori faol antiretrovirus terapiyaning rivojlanishi tufayli CMV holatlari soni keskin kamaydi.Bozor talabining sustligi sababli, preparat 2002 va 2006 yillarda Evropa Ittifoqi mamlakatlari va AQShda chiqarilgan.

(2) Makugen

Kompaniya: Pfizer va Eyetech tomonidan hamkorlikda ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2004 yilda Qo'shma Shtatlarda ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: Neovaskulyar yoshga bog'liq makula naslini davolash uchun.

Izohlar: Makugen - bu pegilatlangan modifikatsiyalangan oligonükleotid preparati bo'lib, tomir endotelial o'sish omilini (VEGF165 kichik turi) maqsad qilib, bog'lashi mumkin va qo'llash usuli intravitreal in'ektsiyadir.

(3) Aniqlik

Kompaniya: Jazz Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2013 yilda Evropa Ittifoqi tomonidan marketing uchun tasdiqlangan va 2016 yil mart oyida FDA tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: gematopoetik ildiz hujayralari transplantatsiyasidan keyin buyrak yoki o'pka disfunktsiyasi bilan bog'liq bo'lgan jigar veno-okklyuziv kasalliklarini davolash uchun.

Izohlar: Defitelio - plazmin xossalariga ega bo'lgan oligonukleotidlarning aralashmasi bo'lgan oligonukleotidli preparat.2009 yilda tijorat maqsadlarida bozordan olib tashlangan.

(4) Kynamro

Kompaniya: Ionis Pharma va Kastle tomonidan hamkorlikda ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2013 yilda u Amerika Qo'shma Shtatlarida etim dori sifatida sotish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: homozigotli oilaviy giperkolesterolemiyani yordamchi davolash uchun.

Izohlar: Kynamro - bu antisens oligonükleotid preparati bo'lib, u inson apo B-100 mRNKga qaratilgan antisens oligonukleotiddir.Kynamro haftada bir marta 200 mg teri ostiga yuboriladi.

(5) Spinraza

Kompaniya: Ionis Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2016 yil dekabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Orqa miya mushaklari atrofiyasini (SMA) davolash uchun.

Izohlar: Spinraza (nusinersen) antisens oligonükleotidli preparatdir.SMN2 ekson 7 ning parchalanish joyiga bog'lanib, Spinraza SMN2 genining RNK parchalanishini o'zgartirishi mumkin va shu bilan to'liq ishlaydigan SMN oqsili ishlab chiqarishni oshiradi.2016 yil avgust oyida BIOGEN Spinraza uchun global huquqlarni sotib olish uchun o'z tanlovini amalga oshirdi.Spinraza odamlarda o'zining birinchi klinik sinovini faqat 2011 yilda boshlagan. Faqat 5 yil ichida u FDA tomonidan 2016 yilda marketing uchun tasdiqlangan, bu FDA uning samaradorligini to'liq tan olganini aks ettiradi.Preparat 2019-yil aprel oyida Xitoyda sotish uchun tasdiqlangan. Xitoyda Spinraza uchun butun tasdiqlash sikli 6 oydan kamroq vaqtni tashkil etdi va Spinraza Qo‘shma Shtatlarda birinchi marta tasdiqlanganidan beri 2 yil 2 oy o‘tdi.Xitoyda listing tezligi allaqachon juda tez.Bu, shuningdek, Dori vositalarini baholash markazi tomonidan 2018-yil 1-noyabrda “Klinik amaliyotda zudlik bilan zarur boʻlgan xorijdagi yangi dori vositalarining birinchi partiyasi roʻyxatini eʼlon qilish toʻgʻrisida bildirishnoma” eʼlon qilingani va tezlashtirilgan koʻrib chiqish uchun 40 ta yangi xorijiy dori vositalarining birinchi partiyasiga kiritilganligi, shu jumladan Spinra ham shular qatorida.

(6) Exondys 51

Kompaniya: AVI BioPharma tomonidan ishlab chiqilgan (keyinchalik Sarepta Therapeutics deb o'zgartirildi).

Bozorga chiqish vaqti: 2016 yil sentyabr oyida u FDA tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: DMD genida ekson 51 o'tkazib yuborilgan gen mutatsiyasi bilan Duchenne mushak distrofiyasini (DMD) davolash uchun.

Izoh: Exondys 51 antisens oligonükleotid preparati bo'lib, antisens oligonukleotid DMD genining pre-mRNK 51-ekson pozitsiyasiga bog'lanishi mumkin, natijada etuk mRNK hosil bo'ladi, 51-eksonning bir qismi bloklanadi Eksizyon, shu bilan bemorlarning mRNKni qisman to'g'irlashiga yordam beradi, ya'ni mRNKning ba'zi funktsiyalarini o'qishga yordam beradi. oddiy oqsildan ko'ra, shu bilan bemorning alomatlarini yaxshilaydi.

(7) Tegsedi

Kompaniya: Ionis Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2018 yil iyul oyida Evropa Ittifoqi tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Irsiy transtiretin amiloidozini (hATTR) davolash uchun.

Izohlar: Tegsedi transtiretin mRNKga qaratilgan antisensli oligonükleotid preparatidir.Bu hATTR davolash uchun dunyoda tasdiqlangan birinchi dori.U teri ostiga in'ektsiya yo'li bilan qo'llaniladi.Preparat transtiretinning (ATTR) mRNKsini yo'naltirish orqali ATTR oqsili ishlab chiqarishni kamaytiradi va ATTRni davolashda yaxshi foyda-xavf nisbatiga ega va bemorning neyropatiyasi va hayot sifati sezilarli darajada yaxshilandi va TTR mutatsiyalari turlariga mos keladi, na kasallikning bosqichi, na kardiyomiyopatiya mavjudligi muhim emas.

(8) Onpatro

Kompaniya: Alnylam korporatsiyasi va Sanofi korporatsiyasi tomonidan birgalikda ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2018 yilda Qo'shma Shtatlarda ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Irsiy transtiretin amiloidozini (hATTR) davolash uchun.

Izohlar: Onpattro - bu transtiretin mRNKga yo'naltirilgan siRNA preparati bo'lib, u jigarda ATTR oqsili ishlab chiqarishni kamaytiradi va transtiretin (ATTR) mRNKsini nishonga olgan holda periferik nervlarda amiloid birikmalarining to'planishini kamaytiradi va shu bilan kasallik belgilarini yaxshilaydi va engillashtiradi.

(9) Givlaari

Kompaniya: Alnylam korporatsiyasi tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2019 yil noyabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: kattalardagi o'tkir jigar porfiriyasini (AHP) davolash uchun.

Izohlar: Givlaari - bu siRNK preparati bo'lib, u Onpattrodan keyin marketing uchun tasdiqlangan ikkinchi siRNK preparatidir.Qo'llash usuli teri ostiga in'ektsiyadir.Preparat ALAS1 oqsilining mRNKsiga qaratilgan va Givlaari bilan oylik davolash jigarda ALAS1 darajasini sezilarli darajada va doimiy ravishda kamaytirishi mumkin, shu bilan neyrotoksik ALA va PBG darajasini normal diapazonga kamaytiradi va shu bilan bemorning kasallik belgilarini engillashtiradi.Ma'lumotlar shuni ko'rsatdiki, Givlaari bilan davolangan bemorlarda platsebo guruhiga nisbatan soqchilik soni 74% ga kamaygan.

(10) Vyondys53

KOMPANIYA: Sarepta Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2019 yil dekabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: distrofin geni ekson 53 splaycing mutatsiyasiga ega bo'lgan DMD bemorlarini davolash uchun.

Izohlar: Vyondys 53 antisens oligonükleotid preparati bo'lib, distrofin pre-mRNKning birikish jarayoniga qaratilgan.Ekson 53 qisman kesilgan, ya'ni etuk mRNKda mavjud emas va kesilgan, ammo hali ham funktsional distrofin ishlab chiqarish uchun mo'ljallangan va shu bilan bemorlarning jismoniy mashqlar qobiliyatini yaxshilaydi.

(11) Waylivra

Kompaniya: Ionis Pharmaceuticals va uning sho'ba korxonasi Akcea Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: U 2019 yil may oyida Yevropa dori vositalari agentligi (EMA) tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: oilaviy xilomikronemiya sindromi (FCS) bo'lgan kattalardagi bemorlarda dietani nazorat qilishdan tashqari yordamchi terapiya sifatida.

Izohlar: Waylivra - bu antisensli oligonükleotid preparati bo'lib, u FCSni davolash uchun dunyoda marketing uchun tasdiqlangan birinchi doridir.

(12) Leqvio

Kompaniya: Novartis tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: Evropa Ittifoqi tomonidan 2020 yil dekabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Birlamchi giperkolesterolemiya (heterozigotli oilaviy va oilaviy bo'lmagan) yoki aralash dislipidemiya bilan og'rigan kattalarni davolash uchun.

Izohlar: Leqvio - bu PCSK9 mRNKga qaratilgan siRNK preparati.Bu xolesterinni (LDL-C) kamaytirish uchun dunyodagi birinchi siRNK terapiyasi.U teri ostiga in'ektsiya yo'li bilan qo'llaniladi.Preparat RNK aralashuvi orqali PCSK9 oqsili darajasini pasaytiradi va shu bilan LDL-C darajasini pasaytiradi.Klinik ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, statinlarning maksimal ruxsat etilgan dozasi bilan davolashdan keyin LDL-C darajasini maqsadli darajaga tushira olmaydigan bemorlar uchun Leqvio LDL-C ni taxminan 50% ga kamaytirishi mumkin.

(13)Oxlumo

Kompaniya: Alnylam Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: Yevropa Ittifoqi tomonidan 2020 yil noyabr oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: 1-toifa birlamchi giperoksaluriyani (PH1) davolash uchun.

Izohlar: Oxlumo - bu gidroksid oksidaza 1 (HAO1) ​​mRNKga qaratilgan siRNK preparati va qo'llash usuli teri ostiga in'ektsiyadir.Preparat Alnylamning so'nggi takomillashtirilgan stabilizatsiya kimyosi, ESC-GalNAc konjugatsiya texnologiyasidan foydalangan holda ishlab chiqilgan bo'lib, u teri ostiga siRNKni ko'proq chidamlilik va quvvat bilan yuborish imkonini beradi.Preparat gidroksid oksidaza 1 (HAO1) ​​mRNKni buzadi yoki inhibe qiladi, jigarda glikolat oksidaza darajasini pasaytiradi va keyin oksalat ishlab chiqarish uchun zarur bo'lgan substratni iste'mol qiladi, bemorlarda kasallikning rivojlanishini nazorat qilish va kasallik belgilarini yaxshilash uchun oksalat ishlab chiqarishni kamaytiradi.

(14) Viltepso

Kompaniya: Nippon Shinyaku sho''ba korxonasi bo'lgan NS Pharma tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2020 yil avgust oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: DMD genida ekson 53 o'tkazib yuborilgan gen mutatsiyasi bilan Duchenne mushak distrofiyasini (DMD) davolash uchun.

Izoh: Viltepso antisensli oligonükleotid preparati bo'lib, DMD geni pre-mRNKning 53-eksonining holatiga bog'lanishi mumkin, bu esa etuk mRNK hosil bo'lgandan keyin 53-eksonning bir qismini olib tashlashga olib keladi va shu bilan mRNKni o'qish ramkasini qisman tuzatadi. bemorlarning.

(15) Amondys 45

Kompaniya: Sarepta Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2021 yil fevral oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: DMD genida ekson 45 o'tkazib yuborilgan gen mutatsiyasi bilan Dyuchenne mushak distrofiyasini (DMD) davolash uchun.

Izohlar: Amondys 45 antisensli oligonükleotid preparati bo'lib, antisens oligonukleotid DMD genining pre-mRNKning 45-ekson holatiga bog'lanishi mumkin, buning natijasida etuk mRNK hosil bo'lgandan so'ng 45-eksonning bir qismi bloklanadi. oddiy oqsildan ko'ra er, shu bilan bemorning alomatlarini yaxshilaydi.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Kompaniya: Alnylam Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: FDA tomonidan 2022 yil iyun oyida marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: Kattalardagi irsiy transtiretin amiloidozini polinevopatiya (hATTR-PN) bilan davolash uchun.

Izohlar: Amvuttra (Vutrisiran) teri ostiga in'ektsiya yo'li bilan yuboriladigan transtiretin (ATTR) mRNKga qaratilgan siRNK preparati.Vutrisiran Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc konjugat yetkazib berish platformasi dizayniga asoslangan bo'lib, yuqori quvvat va metabolik barqarorlikka ega.Terapiyaning ma'qullanishi uning III bosqich klinik tadqiqotining (HELIOS-A) 9 oylik ma'lumotlariga asoslanadi va umumiy natijalar terapiya hATTR-PN belgilarini yaxshilaganligini va bemorlarning 50% dan ko'prog'i holatini o'zgartirgan yoki yomonlashuvni to'xtatganligini ko'rsatadi.

4. Gen terapiyasining boshqa preparatlari

(1) Reksin-G

Kompaniya: Epeius Biotech tomonidan ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2005 yilda u Filippin oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (BFAD) tomonidan marketing uchun tasdiqlangan.

Ko'rsatkichlar: Kimyoterapiyaga chidamli rivojlangan saraton kasalliklarini davolash uchun.

Izohlar: Rexin-G - bu gen yuklangan nanozarrachalar in'ektsiyasi.U retrovirus vektor orqali maqsadli hujayralarga siklin G1 mutant genini kiritib, qattiq o'smalarni o'ldiradi.Qo'llash usuli - tomir ichiga yuborish.Metastatik saraton hujayralarini faol ravishda qidiradigan va yo'q qiladigan o'simtaga mo'ljallangan dori sifatida u boshqa saraton dori-darmonlarini, shu jumladan maqsadli biologik preparatlarni muvaffaqiyatsizlikka uchragan bemorlarga ma'lum davolovchi ta'sir ko'rsatadi.

(2) Neovaskulgen

Kompaniya: Inson ildiz hujayralari instituti tomonidan ishlab chiqilgan.

Listing vaqti: 2011 yil 7 dekabrda Rossiyada ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan, keyin esa 2013 yilda Ukrainada ishga tushirilgan.

Ko'rsatmalar: Periferik qon tomir arterial kasalliklarini, shu jumladan oyoq-qo'llarining og'ir ishemiyasini davolash uchun.

Izohlar: Neovaskulgen - bu DNK plazmidlariga asoslangan gen terapiyasi.Qon tomir endotelial o'sish omili (VEGF) 165 geni plazmid magistralida qurilgan va bemorlarga yuboriladi.

(3) kollategen

Kompaniya: Osaka universiteti va venchur kapital kompaniyalari tomonidan birgalikda ishlab chiqilgan.

Bozorga chiqish vaqti: 2019 yil avgust oyida Yaponiya Sog'liqni saqlash, mehnat va farovonlik vazirligi tomonidan tasdiqlangan.

Ko'rsatmalar: pastki ekstremal ishemiyani davolash.

Izohlar: Collategen - bu plazmidga asoslangan gen terapiyasi bo'lib, Yaponiyadagi gen terapiyasi kompaniyasi AnGes tomonidan ishlab chiqarilgan birinchi mahalliy gen terapiyasi preparati.Ushbu preparatning asosiy komponenti inson gepatotsit o'sish omili (HGF) gen ketma-ketligini o'z ichiga olgan yalang'och plazmiddir.Agar preparat pastki oyoq-qo'llarning mushaklariga yuborilsa, ifodalangan HGF tiqilib qolgan qon tomirlari atrofida yangi qon tomirlarining shakllanishiga yordam beradi.Klinik tadkikotlar uning yaralarni yaxshilashga ta'sirini tasdiqladi.

Foregene gen terapiyasining rivojlanishiga qanday yordam berishi mumkin?

Biz siRNA dori rivojlanishining dastlabki bosqichida keng ko'lamli skriningda skrining vaqtini tejashga yordam beramiz.

Batafsil ma'lumotga tashrif buyuring:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/